Thuốc Venetoclax này sẽ được bán trên thị trường với tên gọi Venclexta đã được Cục Quản lý Dược phẩm Úc (TGA) chấp thuận dùng để điều trị các bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính ( Chronic lymphocytic leukemia - CLL). Từ cuối năm 2016 thuốc cũng đã được phép sử dụng ở Hoa kỳ để giúp bệnh nhân không cần điều trị tiêu chuẩn hoặc bất kỳ liệu pháp nào khác.
Theo giáo sư Andrew Roberts thuộc bệnh viện Hoàng gia Melbourn thì thuốc này cũng đã được kết hợp với một số phương pháp điều trị được chứng nhận để chữa trị những loại bệnh ung thư máu khác. Ông nói "Nghiên cứu đang được tiến hành chỉ ra rằng thuốc này rất thích hợp để chống lại các loại bệnh ung thư khác, vì vậy, sự khởi đầu này là một bước ngoặt lớn",
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính là gì ?
Bệnh bạch cầu lymphocytic là một loại bệnh ung thư máu và tủy xương -- mô xốp bên trong xương, nơi mà các tế bào máu được tạo ra. Còn thuật ngữ "mãn tính" chĩ ra rẳng bệnh này thường tiến triển chậm hơn so với các loại bệnh bạch cầukhác
Bệnh bạch cầu lymphocytic xuất phát từ nhóm tế bào máu trắng trong tủy xượng sẽ trở thành những lymphocyte giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng
Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa kỳ thì trong năm 2015, khoảng 15.000 người được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính và trong số này có khoảng 4000 người đả bị tữ vong . Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính phổ biến nhất ở người lớn tuổi, mặc dù nó có thể xảy ra cho mọi lứa tuổi và hiếm khi ảnh hưởng đến trẻ em.
Nguyên tắc
hoạt động
Khi
được hấp thụ vào cơ thể thuốc sẽ tấn công vào một loại protein có tên BCL-2,
vốn được xác định là một trong những nhân tố quan trọng giúp tế bào ung thư máu
có thể tồn tại trong cơ thể người. Nói cách khác, BCL-2 ngăn cản sự chết của
tế bào ung thư.
Venetoclax
sẽ tự động hướng tới những tế bào ung thư và không hề động đến những tế bào
bạch cầu thông thường.
Thực thế, các nhà khoa học đã khám phá ra BCL-2 từ những
năm 1980 nhưng chưa thể tìm ra được loại chất có thể ức chế nó. Dưới tác động
của loại thuốc mới Venetoclax, các protein cung cấp sự sống cho tế bào ung thư
máu bị ức chế, theo đó dẫn tới việc chúng từ từ bị đào thải khỏi cơ thể.
Thữ nghiệm lâm sàng
Cụ
thể, kết quả của cuộc thử nghiệm lâm sàng kéo dài 4 năm đối với 116 bệnh nhân
đã cho thấy một tín hiệu rất tích cực.
Khoảng
79% số bệnh nhân giảm được một nửa số lượng tế bào ung thư, trong đó có tới 20%
số người này thậm chí thuyên giảm hoàn toàn các triệu chứng của bệnh. Thậm chí,
các bác sỹ đã không phát hiện sự tồn tại của những tế bào ung thư bên trong số
người hoàn toàn thuyên giảm này.
Mặt hạn chế
cũa thuốc
Giáo
sư Roberts thừa nhận rằng Venetoclax chỉ là phương án cuối cùng trong trường
hợp không còn cách nào khác . Thuốc để lại nhiều tác dụng phụ khá khó chịu như
buồn nôn, viêm phổi, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp, thiếu máu, và ung thư
tuyến tiền liệt.. Đây có thể là một vấn đề cần nhìn nhận nghiêm túc nếu muốn sử
dụng Venetoclax, nhưng đối với những bệnh nhân sẵn sàng chấp nhận rủi ro để hạn
chế sự lan rộng của các tế bào ung thư máu thì đây là phương án dành cho họ.
.
